1 Luglio 2020

Lotta alle Leucemie: il valore della ricerca. L’impegno di Menarini per lo sviluppo di nuove terapie

Per chi è affetto da leucemia – un tumore che colpisce le cellule del sangue – l’aver accesso a una cura efficace e sicura è fondamentale.
Per questa ragione, continua incessante l’impegno della ricerca scientifica per lo sviluppo di terapie innovative che possano fare la differenza nella vita dei pazienti affetti da leucemia.

Attraverso questo articolo abbiamo voluto raccontare cos’è la Leucemia Mieloide Acuta e in che modo Menarini si impegna per contribuire alla lotta contro i tumori del sangue, con attività di ricerca volte a sviluppare terapie efficaci ed innovative a beneficio della salute dei pazienti.

Leucemia Mieloide Acuta: conosciamola meglio

La Leucemia Mieloide Acuta (LMA) è un tumore maligno del sangue che origina dalla proliferazione incontrollata dei precursori di globuli bianchi,  globuli rossi e piastrine  presenti nel midollo osseo. Nei pazienti affetti da LMA, i precursori non completano il loro processo di maturazione, ma acquisiscono la capacità patologica di replicarsi in maniera incontrollata, producendo così cellule tumorali – dette blasti leucemici – che si accumulano nel midollo osseo e nel sangue. Sebbene esistano fattori di rischio, nella maggior parte dei pazienti la malattia origina in assenza di evidenti fattori predisponenti; è invece relativamente frequente il riscontro di anomalie genetiche e/o molecolari acquisite (ovvero non ereditarie) dai blasti leucemici.

Il trattamento della LMA dipende dalle caratteristiche della malattia (ad esempio presenza o assenza di mutazioni bersaglio di farmaci specifici) e da quelle del paziente (età, altre patologie concomitanti, etc.), ma in generale i diversi approcci mirano ad eliminare o quantomeno ridurre la proliferazione incontrollata dei blasti leucemici.

L’evoluzione delle terapie grazie alla ricerca

Sebbene ad oggi la chemioterapia e, in casi specifici, il trapianto di midollo osseo continuino ad essere le principali strategie adottate nella lotta alla LMA, grazie alla ricerca scientifica è stato possibile assistere negli ultimi anni ad importanti progressi nello sviluppo di nuove terapie. Ha preso sempre più piede infatti, la possibilità di colpire le cellule tumorali con farmaci “intelligenti” , ovvero farmaci che agiscono su specifiche alterazioni presenti sulle cellule leucemiche o che, in altri casi, sfruttano il sistema immunitario del paziente per aggredire la malattia. Una rivoluzione questa, che è stata possibile grazie anche all’avvento di tecnologie di ultima generazione, che hanno permesso di analizzare sempre più in dettaglio il profilo genetico e molecolare delle cellule leucemiche. La sfida di oggi è quindi quella di rendere disponibili per i pazienti nuove molecole “intelligenti” che, da sole o laddove possibile in combinazione con i trattamenti convenzionali, possano massimizzare l’efficacia terapeutica mantenendo un profilo di sicurezza adeguato.

L’impegno di Menarini per lo sviluppo di nuove terapie

E’ proprio sullo sviluppo di terapie oncologiche innovative che si concentrano gli sforzi dei ricercatori del Gruppo Menarini. In particolare, sono attualmente in sviluppo clinico due diverse molecole per il trattamento della LMA.

MEN1703 è una molecola di sintesi chimica originata da Selvita (ora Ryvu Therapeutics), in grado di bloccare in maniera specifica due diversi enzimi (PIM e FLT3) implicati nella progressione della LMA. Il farmaco sperimentale è attualmente in sviluppo clinico in uno studio di fase I/II (DIAMOND-01) che coinvolge più centri di ricerca negli Stati Uniti e presto anche in Europa. La prima parte dello studio, volta a determinare la dose massima tollerata del farmaco in pazienti con LMA, si è recentemente conclusa e i risultati sono stati presentati al 25° Congresso della European Haematology Association (EHA).
La collaborazione tra Menarini e Oxford BioTherapeutics, invece, ha portato alla sperimentazione clinica dell’anticorpo monoclonale MEN1112, in grado di riconoscere le cellule leucemiche attraverso una specifica proteina presente sulla loro superficie (CD157). Legandosi in modo specifico alle cellule tumorali esprimenti CD157, MEN1112 induce la risposta citotossica mediata dalle cellule del sistema immunitario del paziente e porta alla morte delle cellule leucemiche (ADCC, citotossicità cellulare dipendente dall’anticorpo). Lo studio clinico ARMY-1, condotto in pazienti con LMA, è attualmente in corso in diversi centri europei.

Inoltre, grazie a un accordo di licenza esclusiva con il gruppo farmaceutico svizzero Helsinn, Menarini ha aggiunto alla propria pipeline Pracinostat, un inibitore orale dell’enzima istone deacetilasi (HDAC) di classe I, II e IV. È in corso uno studio clinico internazionale di Fase III in combinazione con azacitidina in pazienti adulti con LMA di nuova diagnosi che – per ragioni legate all’età e/o malattie concomitanti – risultino non idonei alla chemioterapia standard. Inoltre, Pracinostat è attualmente sviluppo clinico per il trattamento di pazienti affetti da sindrome mielodisplatica (SMD) ad alto rischio, in uno studio clinico di Fase II sempre in combinazione con azacitidina.

Per chiudere il nostro articolo, abbiamo voluto riportare la testimonianza di Simone Baldini, Senior Clinical Development Leader – Hematologic Malignancies Section in Menarini Ricerche, che ha fatto della ricerca e della lotta alla leucemia un impegno costante nella sua vita da medico e ricercatore.

“Grazie alla ricerca sia accademica che industriale, la lotta alla LMA è passata da una “semplice” descrizione delle caratteristiche della malattia – con la speranza che queste si rivelassero utili a migliorarne il trattamento – alla possibilità di approcci sempre più mirati sia a tali caratteristiche che alle condizioni generali dei singoli pazienti”, spiega Simone. “L’enorme sforzo dei ricercatori nell’accademia e nell’industria sta permettendo approcci sempre più intelligenti ed individualizzati. Ho avuto personalmente la fortuna e l’onore di vivere a 360° l’impegno in questa lotta, avendo lavorato sia in ambito ospedaliero, accademico e attualmente nell’industria farmaceutica, e porto con me il bagaglio professionale ed umano collezionato in tutte queste meravigliose esperienze. La ricerca sarà sempre al fianco dei pazienti e delle loro famiglie per rendere queste malattie sempre più curabili”.

Lotta alle Leucemie: il valore della ricerca. L’impegno di Menarini per lo sviluppo di nuove terapie ultima modifica: 2020-07-01T09:55:37+02:00 da Giordano Dolfi

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